胚胎型横纹肌肉瘤通过化疗能治得好吗？_百度拇指医生
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?胚胎型横纹肌肉瘤通过化疗能治得好吗？
我朋友于2007年12月开始进行手术。术后已经经过了三次化疗。第一次于2008年元月4日始予“PVB方案“化疗一疗程（具体顺帕30mg d1-4,长春新碱1.5mg dl-3，平阳霉素8mg dl-2），于元月25日开始“化疗二疗程”第二和第三疗程叫“IP02gD1－4(美司那膀胱解毒）+ADM50mgD1”，接下来又要再行钐153治疗，3月20号再化疗，不知道这种化疗方案是否为最佳方案？还有，如果要中医治疗，那么要怎么治？中医和西医哪种为最佳方案？
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横纹肌肉瘤目前治疗效果不太理想，主要治疗方法为手术、放疗、化疗，您描述的化疗方案可以。至于中药治疗，没太有研究，因为教科书上都没有提到。
通过化疗不能治好胚胎型横纹肌肉瘤，放化疗用大量的试剂杀伤癌细胞，但同时也杀死了正常的健康的细胞，对内部脏器有很大的损伤，毒副作用患者身体虚弱，其痛苦常人无法承受，甚至比癌症本身更痛苦。要想减少损伤，要想阻断发病的根源，中医经络消瘤有优势。疏通经络改变体质才能康复。我一个朋友是横纹肌肉瘤，他的瘤体很大，是先手术再经络消瘤治疗的，没有化疗也康复了。
胚胎型横纹肌肉瘤的治疗：我不能说中医西医那个好，只能说各有所长，在肉瘤很大，压迫器官时需要先手术治疗，然后再配合中医经络消瘤治疗，放化疗用大量的试剂杀伤癌细胞，但同时也杀死了正常的健康的细胞，对内部脏器有很大的损伤，毒副作用患者身体虚弱，其痛苦常人无法承受，甚至比癌症本身更痛苦。要想减少损伤，还是中医能阻断发病的根源，经络消瘤有优势。
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儿童腺泡型还是胚胎型横纹肌肉瘤？
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什么是横纹肌肉瘤？
人体内有两种肌细胞：平滑肌细胞和骨骼肌细胞。平滑肌控制非自主活动；骨骼肌控制自主活动。横纹肌肉瘤（RMS）是一种来自正常骨骼肌细胞的恶性肿瘤（&癌&）。为什么正常的骨骼肌细胞会变成癌细胞呢？人们对此知之不多。因为在人体内骨骼肌细胞几乎无处不在，因此横纹肌肉瘤几乎可以在身体的任何部位生长。
在1854年，韦伯在全世界首次对横纹肌肉瘤进行了描述。但是，通常认为是斯托特在92年后的1946年发表了&明确&的概念。
Weber, CO.Anatomische Untersuchung Einer Hypertrophieschen Zunge nebst Bemekugen uber die Nubildung querquestreifter Muskelfsern, Virchow Arch.7:115, 1854.
Stout AP:Rhabdomyosarcoma of the skeletal muscles, Ann Surg 7-472。
横纹肌肉瘤是一种非常罕见的癌症。在美国，每年只有350例21岁以下的新增儿童病例。每年在15岁以下的健康儿童中，只有大约百万分之四会罹患横纹肌肉瘤。横纹肌肉瘤的发病率男孩略高于女孩，最常出现在5岁以下儿童身上。
在成人身上，横纹肌肉瘤非常少见。曾出版的大范围连续研究有5个，针对过去20-30年间，在欧洲和美国主要癌症中心确诊的少之又少的400多例&成人&横纹肌肉瘤病例。1-5尽管成人&多形型&病理形态（儿童很少见）更加常见，但横纹肌肉瘤成人患者的治疗原则与儿童类似，从本质上而言，&现代&多形式治疗方法对于成人患者的结果并不差。
成人横纹肌肉瘤患者的治疗原则与儿童相似。以上提到的5个连续研究出自：
1. 意大利米兰国立肿瘤研究所（Instituto Nazionale Tumori）, 190名年龄18岁及以上的患者，为期25年,1
2. 纽约,纪念凯瑟琳斯隆癌症中心, 84名年龄16岁及以上的 患者,为期17年多,2
3. 德克萨斯州休斯顿，M.D. 安德森癌症中心 , 82名年龄17岁及以上的患者,为期28年,3
4. 马萨诸萨州波士顿，丹娜法伯癌症研究院, 39名年龄16岁及以上的患者，为期23年 ,4
5. 华盛顿，军事病理研究所（Armed Forces Institute of Pathology) , 38 名年龄21岁及以上的患者，为期30多年，全部是多形型横纹肌肉瘤5
关于&成人&横纹肌肉瘤，这些研究机构报道了几个关键点：
本质上与儿童横纹肌肉瘤的化疗响应率一样，高达85%。
更常见&预后不利&的组织学形态包括腺泡型和多形型，而不是胚胎型病理组织。
组I、组II、组III和组IV肿瘤患者的比例与儿童分组中相当。
经正确的治疗后，即使患者&预后不利&病理结果的比例不同，但存活率与儿童系列研究组中取得的存活率相当。
尽管肿瘤几乎有可能在身体的任何地方生长，但肿瘤最常见的位置是头颈部（大约40%）、男性或女性的泌尿生殖道（大约25%），以及四肢（大约20%）。
大约40%的新增横纹肌病例在头颈部，包括脑膜附近（全部病例的16%，头颈部病例大约占一半），眼眶和眼睑（全部病例的10%）以及其它非眼眶、非脑膜附近（全部病例的10%）。大约25%的病例原发自生殖泌尿系统，包括睾丸附近、女性生殖泌尿道（外阴、阴道、子宫颈、子宫）、膀胱、以及前列腺。大约20%的病例来自四肢。其余的病例（&其它&）来自不同的地方，包括胸腔和腹膜后腔。
肿瘤生长在眼眶、非脑膜附近的头颈部区域（例如，脸颊或者耳垂），以及男性（睾丸旁）或者女性（阴道、外阴、宫颈、以及子宫）生殖道被认为是&预后有利&。所有其它区域都被认为&预后不利&。
大多数罹患横纹肌肉瘤的儿童没有任何明确的癌症风险因子。在认真询问了家族史和进行了查体之后，可以确定&遗传危险因子&的比率大约是在每五位孩子中有一位和每十位孩子中有一位之间：这些基因综合征中最常见的有利弗劳梅尼症候群6 、多发性神经纤维瘤7、伯-韦综合征、8以及先天性水痘症候群。9
遗传风险因子和综合征
尽管大多数横纹肌肉瘤病例都是个别发病，但10-33%罹患横纹肌肉瘤的儿童被认为具有关键的遗传风险因子。10横纹肌肉瘤的生长与许多罕见家族性&癌症综合征&有关，例如利弗劳梅尼症候群（LFS）、其中包括儿童横纹肌肉瘤和其它软组织肿瘤的家族病，并伴有成人亲属的肾上腺皮质癌和早发型乳腺癌。LFS与p53抑癌基因的胚系突变存在关联。11 对33例散发横纹肌肉瘤案例进行研究发现，在13名三岁以下确诊儿童中，3名在p53基因中发现胚系突变（而在20名3岁以上的儿童中未发现一例）。12 也发现横纹肌肉瘤关联贝克卫斯 - 威德曼综合征，一种关联11p15（存在胰岛素样生长因子2（IGFII）基因）异常的婴儿过度生长综合征。研究儿童Costello综合征-很可能是一种常染色体显性障碍，特征表现为出生后生长发育缓慢、典型的面部粗糙、皮肤松弛和发育缓慢-后注意到了实体肿瘤发生的风险升高，横纹肌肉瘤是最常见的。已在大约100例Costello综合征儿童中报导了10例横纹肌肉瘤病例。
横纹肌肉瘤症状
关于横纹肌肉瘤症状差异很大，具体要根据肿瘤的生长位置而定。眼眶横纹肌肉瘤儿童（大约占横纹肌肉瘤10%）可能会眼睛肿胀或突出。尽管这种症状有时可能会误诊为鼻窦感染，但这个位置罹患肿瘤的儿童通常不会出现鼻窦感染的其它症状（疼痛、发烧、眼睛发紫）。
横纹肌肉瘤病例1
男孩，7岁，主诉左眼肿疼一周，无发热或脓性鼻涕。推断匡周蜂窝组织炎，静脉用抗生素。获取MRI（如下所示）并可见大约4cm的软组织占位，从左眼眶的最前方生长，向前和侧方向挤压眼球。正中开一小口完成活检。确诊为胚胎型横纹肌肉瘤。胸部CT、骨扫描，或骨髓穿刺未见远端转移。患者诊断为1期，组 III，并成功接受VA化疗加45Gy局部XRT。
儿童罹患的肿瘤生长于脑膜附近（基本上是窦、中耳、和候后部）可能出现数周或数月的鼻塞、有时伴鼻涕；偶尔，可在鼻孔或喉咙后部看到肿块。与窦和喉咙感染不同，这些肿瘤通常不扩散到颈部淋巴结。如果扩散的话，它们通常是无触痛感的。如果出现侵袭颅底，患者可能会由于浸润或压迫侵袭的脑神经而出现头疼或颅内神经症状。
横纹肌肉瘤病例2
一名14岁女孩就诊时，右眼突兀快速恶化和右颈腺体肿胀，两周。MRI可见近7cm的多隔室软组织占位（如下所示），位于鼻窦腔内并通过筛板扩展至颅前窝。额叶未见水肿，表明肿瘤直接实质扩散。右侧咽后区域和右前颈链可见多发肿大淋巴结。体格检查时，右眼突出显著，眼肌麻痹，视力尚存。右鼻孔内可见肿物。出现质硬的颈部淋巴结病。颈部淋巴结细针活检（FNA）发现一枚小圆蓝色细胞肿瘤，疑似横纹肌肉瘤。鼻腔肿物活检发现腺泡性横纹肌的腺泡特征。desmin，vimentin,和myogenin免疫染色阳性明显。逆转录-聚合酶链反应（RT-PCR）确定出现t(2;13) PAX3-FKHR易位。脑脊液（CSF）细胞学检查恶性细胞为阴性。胸部CT、骨扫描，或骨髓穿刺未见远端转移。诊断结果是 三期/组III腺泡型横纹肌，原发自脑膜旁（很可能是筛窦）并有颅内扩展。只两疗后，随访MRI和PET扫描显示初始可见肿瘤都已完全消失。尽管完成了其余化疗和全剂量的（50.4Gy）原发灶和所有累及淋巴结的XRT照射，还是在开始治疗后的第六个月，照射野内出现进展迅速和最终致命的软脑膜复发。
泌尿生殖道肿瘤的儿童可能会出现无痛性的阴囊肿块（副睾丸肿瘤），阴道内突起葡萄样肿块（葡萄状横纹肌肉瘤），血尿（膀胱肿瘤）或者尿频，有时伴灼痛或尿不尽。偶尔，生长在前列腺（与成人常罹患的前列腺癌类型不一样）的肿瘤可以在诊断之前呈巨大生长；用肉眼可以在盆腔或腹部发现这类肿瘤，有时伴尿频和尿急，有时伴便泌，和由于肠子挤压导致的恶心和呕吐。
横纹肌肉瘤病例3
一位18岁大学生出现勃起障碍，严重腹痛，右侧腹肋疼，尿急，排尿障碍。口服抗生素后不见改善。CT扫描可见盆腔肿物10*6.5*7.3，在前列腺附近生长，与膀胱后壁和直肠前壁无分离，阻碍右侧输尿管并导致右肾积水，伴有相应的双侧外和左内髂淋巴结肿大。MRI发现类似结果（如下所示）。经直肠穿刺活检取出的物质由致密蜂窝小圆蓝细胞肿瘤组成，免疫染色见desmin, vimentin, actin 和myogenin强阳性，以RT-PCR包括t(2;13) PAX3-FKHR 易位。临时放置经皮肾造瘘管以缓解右侧肾积水。胸部CT、骨扫描，或骨髓穿刺未见远端转移。诊断结果是三期，组III前列腺处腺泡性横纹肌，开始多药化疗直到患者取得完全响应。勃起功能恢复正常。完成其余化疗和全剂量（50.4Gy）盆腔XRT.治疗时出现出血性膀胱炎和放射性肠炎。完成为期8个月的治疗后，患者在3个月内返回学校，诊断后的18个月内病情处于持续缓解状态。
发生在手足的肿瘤通常是最具侵略性的横纹肌肉瘤。这类肿瘤在仅仅几周的时间里可以从蚊虫叮咬的大小或一个石子大小生长到网球或葡萄柚大小。肿瘤通常质硬，但只有当肿瘤开始压迫附近神经时，才会出现疼痛。这些肿瘤大多数不会转移至附近淋巴结；对于罹患四肢横纹肌的儿童，同时伴腋窝&腺体肿大&不是少见现象，或者对于罹患脚足或小腿横纹肌的儿童也会出现腹股沟&腺体肿大&。
横纹肌肉瘤病例4
一个7岁小男孩在洗澡时在左小腿发现一枚坚硬，无痛感的&肿块&。体格检查确定小腿处硬实肿块并在膝盖内侧和腹股沟区域明显出现淋巴结增大。MRI可见小腿处较大软组织肿物，出血明显（显示），由腘窝向头部方向扩展。胸，腹部和盆腔CT扫描可见腹股沟和盆腔淋巴结病，并怀疑腹主动脉淋巴结病；PET扫描确实这些结节代谢增高，符合转移。小腿肿物和腹股沟淋巴结的切取活检显示&典型性&腺泡型横纹肌肉瘤；RT-PCR确定PAX-FKHR易位的出现再次证明腺泡型横纹肌肉瘤。除了结节转移外，未在肺脏/骨骼或骨髓中发现其它远端转移。诊断结果是四期组 IV四肢腺泡性横纹肌，伴区域（腘窝和腹股沟）和远端（盆腔和腹主动脉）淋巴结转移。开始化疗的头一周内，小腿肿瘤缩减过半，高代谢淋巴结疾病也得到消退。治疗根据针对高风险患者的MSKCC单机构实验性治疗规范进行。
偶尔情况下，横纹肌儿童也会出现莫名其妙的发热，在诊断时作为症状之一。食欲或受抑制。除非肿瘤转移至骨髓，一般不会出现疲惫和易发红肿。
虽然横纹肌肉瘤是一种疾病，但根据它的发生位置不同，镜下观察的差异，肿瘤的大小和是否有转移，第一次术后残余肿瘤的多少和获诊时患者的年龄等因素，这种肿瘤如何表现的差异十分显著。这些都是预后因素。尽管数据上可以描述出治愈的概率，但无论预后因素如何有利或无利,都不可能决定任何一个孩子是否会获得治愈。
风险分级治疗
下方的表格总结了如何根据肿瘤位置,大小,区域淋巴结状况，远端转移，获诊时年龄，以及病理结果综合为横纹肌肉瘤患者制定风险分级治疗。命名为&风险&的横栏将患者分成4个风险组（低-A,低-B,中级，和高级）用以根据第五次横纹肌肉瘤组际研究（IRS-V）选择恰当的治疗。具体的治疗规范号位于括号内就像D字母后面的4位数字。
D9602是&低风险&研究，方案包括对A组（长春新碱加放线菌素D双药化疗[VA],联合或不联合放射治疗）或B组（长春新碱加放线菌素D加环磷酰胺[VAC]几乎对所有患者都进行联合放疗治疗）进行大约11个月的化疗；D9803是&中风险&研究，方案包括根据A组（14疗VAC化疗）或B组（8疗VAC与六疗长春新碱加拓扑替康加环磷酰胺方案交替进行）化疗方案，进行随机治疗，加放射治疗；D9802是&高风险&研究，方案包括一个&二期窗口&，根据圣裘迪儿童研究中心内休斯顿实验室研发的&每天*5*2方案&使用伊立替康，作为单药使用或联合长春新碱，随后或对伊立替康响应的患者进行8疗VAC加4疗长春新碱加伊立替康，或对不响应伊立替康的患者进行12疗VAC，加放射治疗。到2004年底，预计将完成不同类型的IRS-V研究。后继研究计划于年内开始。
横纹肌肉瘤风险组定义
有利=眼眶/眼睑，头颈（不含脑膜旁），生殖-泌尿（不是膀胱或前列腺）。
不利=膀胱/前列腺，四肢，脑膜旁，其它（主动脉，腹膜后，等等）
a=肿瘤大小&=5厘米直径
b=肿瘤大小&5厘米直径
EMB=胚胎的，葡萄样的或纺锤状变型或胚胎型特征的外周肌瘤。
ALV=腺泡型或未分化肉瘤，或腺泡型特征的外周肌瘤。
N0=临床上未累及区域淋巴结
N1=临床上累及区域淋巴结
NX=结节状况不明
综合使用分期，分组，位置，大小年龄，病理亚型，以及区域淋巴结或远端转移的出现或未出现来将患者分入四个&风险组&中的任何一个。
肿瘤学家使用特别简写的名字来描述这些因素。对于儿童横纹肌肉瘤患者，有两组专有名词可以用于描述这些因素。一个叫做分期，另一个叫做临床分组（或者简写成&组&）。横纹肌的分期取决于三类因素：
肿瘤在身体哪个部位发生。
肿瘤的大小
肿瘤是否区域或远端转移（见下方）
横纹肌的分组取决于第一次手术后肿瘤残余的多少。分期分为四个级别（1，2，3和4期），分组也是（I, II, III, 和IV）。每一位患者都会根据其综合的预后因素被分入相应的分期和分组中。
下面的表格包含详细的针对位置的TNM分期系统和外科-病理的临床分组系统，都用于横纹肌患者的分类。这些快速的系统也会让我们在治疗横纹肌儿童时变得更加困惑。任何肿瘤发生在任何有利的位置，只要肉眼未见转移至身体远端的另一部位，即是一期（如下表所示）。任何肿瘤出现肉眼可见的远端转移通常是四期。而生长在任何不利位置的肿瘤将是二期（如果肿瘤较小并没有淋巴结转移）或是三期（如果肿瘤较大或有淋巴结转移）。大多数罹患横纹肌的儿童不是二期就是三期。由于TNM分期系统无需进行病理性证实影像的异常，准确区分患者也会产生问题，例如，当根据患者CT上发现的肺部结节和认为结节是转移，患者将会是四期，但是当手术摘除结节时，却没发现肿瘤细胞。
综合使用位置（有利vs无利），大小年龄，病理亚型，以及区域淋巴结或远端转移的出现或未出现来将患者分入四个&风险组&中的任何一个。这套系统是临床分期系统，依赖于体格检查和影像来决定疾病的范围。T1=肿瘤局限于原发的解剖部位；T2=扩展和/或依附肿瘤周边组织/结构；其它缩写如&风险分级&表中所示，表2）。
任何肿瘤在第一次手术时被全部切除是组I。有肿瘤已有肉眼可见的远端转移通常是组IV。肿瘤在第一次手术后仍可见（扫描或体格检查）是组III。组III是所有的可见肿瘤都被摘除但镜下观察仍残留一定数量的肿瘤细胞-存在或没有局部淋巴结转移（只要它们也被摘除了）。一半的横纹肌儿童都是组III类型。
这个分期系统最初是在前三个IRS研究中用于区分患者的。这个分期系统依赖于第一次手术的外缘以决定分组。但是，它也可能存在偏见因素，如地方医生的技能和积极性，以及未考虑对于发生在有利位置，如眼眶或女性生殖泌尿道，对于非侵入手术的不同建议。
横纹肌肉瘤可以局部，区域或远端转移。
1.&&&& 局部转移是肿瘤浸润或侵入原发灶周边接触的组织。
2.&&&& 区域转移是肿瘤游离到其生长区域的淋巴结中。横纹肌肉瘤发生淋巴结转移概略最高的是来自四肢的儿童横纹肌肉瘤和年龄较大的儿童（十岁及以上）罹患副睾丸肿瘤。
3.&&&& 远端转移是肿瘤通过血流转移至身体的另一部位。横纹肌最常见的转移位置是肺脏/骨骼和骨髓。
横纹肌转移至脑或其它器官，如肝脏或脾脏是非常不常见的。当易发现肿瘤转移至远端位置，它们就被叫做转移。只有大约五分之一的横纹肌儿童会出现远端转移。
评估原发肿瘤并寻找其可能转移至身体其它部位的迹象需要一系列的不同检查。首要的检查通常是详细病史和体格检查。一般而言，评估原发肿瘤最好的影像检查是MRI.MRI提供三维影像，通常对于制定放疗或手术计划有所帮助。常规情况也会做胸部CT以发现肿瘤是否有可能转移至肺部。根据原发肿瘤的位置，有时也会对腹部和盆腔进行CT扫描以寻找肿瘤淋巴结转移。骨扫描是一种核医学检查，用以观察整个骨骼以决定肿瘤是否出现骨转移。另一种越来越多使用的核医学检查是PET扫描（电子发射断层扫描）这种检查相对独特，它对整个身体进行影像拍摄，既有骨骼又有软组织，常常可以用于明辨CT或MRI的模糊发现，也可以用于评估治疗响应。因为横纹肌可以转移至骨髓，横纹肌患者也会进行骨髓穿刺和活检；在臀骨内放入细针，抽取用于检查的骨髓样本；这些检查常常和活检麻醉或置入中央静脉导管（CVC）同时进行。肿瘤源自脑膜附近区域的患者必须经常进行腰椎穿刺以获取脑脊液样本，检测以确保大脑未被横纹肌肉瘤浸润。
新确诊的患者中，大约20%会有一处或多处远端转移。这类患者中多数罹病理为腺泡型的肿瘤。在IRS-IV接受治疗的127名转移性横纹肌患者中，46%患者罹患腺泡型肿瘤，而在IRS-IV接受治疗的接近900名非转移性肿瘤患者中只有22%。14几乎60%出现转移的患者局限在原位；最常见的转移部位是肺部/随后是骨髓，淋巴结和骨骼。尽管，骨髓穿刺和活检是为横纹肌患者（已明诊断或怀疑新发病）进行评估分期的常规选项，但是在900名未发现其它位置转移的患者中，只有12名发现局部骨髓受累；因此，在其它位置罹患横纹肌肉瘤的患者中，骨髓穿刺和活检的结果是少于2%。
横纹肌治疗通用原则
所有罹患横纹肌的儿童都接受化疗。根据原发肿瘤的大小和位置，以及外科可以切除多少，大多数儿童也会接受放疗和手术联合治疗。
没有获取肿瘤样本进行实验室检查是无法对横纹肌进行诊断的。获取样本的第一步叫做活检。活检一般也是一次小手术；大多数是无需住院的。获取肿瘤样本的方式方法多种多样。
1.&&&& 经皮穿刺活检：操作中，一根针通过皮肤进入肿瘤并在针内切取一小块肿瘤。有时，在操作时会使用超声或CT在人体内进行活检导航。操作通常不用麻醉，尽管根据肿瘤的位置和儿童的年龄，需要注射镇静剂。依据肿瘤的位置，这个操作不能确定是否会比以下讨论的操作更安全。大概90%的时候，穿刺活检都能够为做出正确的诊断提供足够的样本。
2.&&&& 开放式的切取活检：操作通常都需要麻醉，在皮下切出一个小口，通过切口取出一小块肿瘤。大概100%的时候，切取活检都能够为做出正确的诊断提供足够的样本。
3.&&&& 开放式的切除活检：操作通常都需要麻醉，在皮下切出一个开口，通过切口取出整块肿瘤。比起另外两个操作，这个手术更大。如果外科医生认为，可以切除全部肿瘤并且不会导致功能损失（也就是说，小腿肿瘤切除是否不会导致截肢或损害运动的能力）或不会导致面容毁坏（也就是说，取出的鼻窦肿瘤是否不会造成面部巨大疤痕或毁容），这个手术对于儿童的肿瘤已经全部接受过影像检查是合适的。
因为影像研究不能侦察出许多转移至区域淋巴结的肿瘤物质，因此两种个案必须要对区域淋巴结进行外科评估，其一是四肢横纹肌儿童，其二是年龄在十岁及以上的副睾旁肿瘤男孩。在前文的病例中，对膝关节后方和腹股沟内的淋巴结手术取样应该对下肢肿瘤进行，而对于上肢肿瘤应对肘关节后方或者腋窝内的淋巴结进行取样。15用于确定前哨淋巴结的淋巴结造影的作用仍在研究之中。对于传统影像如CT或MRI未清楚显示的疑似淋巴结，PET扫描可能会有帮助。
在男孩罹患副睾丸肿瘤的病例中，并且理想状况下是原发肿瘤也同时摘除（应实施腹股沟切除，以及进行小肠疝手术和应该从阴囊中连续取出肿瘤和睾丸并进行切除），应对同侧（肿瘤同侧）腹膜后淋巴结进行外科评估；最后一个操作越来越多的采用内窥镜的方式，最大程度降低术后恢复时间和进一步缩短开始化疗的时间。16
单独手术从来都无法治愈儿童横纹肌患者。外科的作用非常依赖肿瘤的位置，这一点也是很重要的。尽管对生长在四肢或盆腔的肿瘤首次手术全切有助于提高治愈率，但全切眼眶或阴道的肿瘤在实现非常高的治愈率方面，几乎从来不存在必要性（全切几乎都不是正确的）。尽管大多数儿童疑似罹患横纹肌的家庭都想尽快全切肿瘤，但是第一次手术大多数并不是那么紧急，而是如果考虑是横纹肌的话，迫切需要在获得活检前获取正确的肿瘤影像资料。未在活检前对原发肿瘤拍摄影像可能导致不可挽回的机会损失，如，不能正确的计划至关重要的放射治疗。同样的道理，确保在病理医生经验丰富的机构进行活检非常重要，病理医生将用正确的方式进行病理检查以确保所有必要的检查都能及时和合理的进行。
一旦做了活检，就会在实验室的显微镜下对肿瘤进行研究。横纹肌的具体特征是骨骼肌谱系证据的显示-镜下的图像或化学染色（免疫染色）的图形。横纹肌主要有两种类型 - 胚胎型和腺泡型。儿童横纹肌中大约三分之二是更常见的胚胎型（或纺锤细胞或葡萄样变体）。这些肿瘤在年幼的儿童中更常见，尤其是头颈部生长的肿瘤（包括脑膜附近）和泌尿生殖系统（包括膀胱和前列腺）。肿瘤细胞一般更长且蜂巢不太密集。
儿童横纹肌中大约20-25%是相对少见的腺泡型（或实体腺泡变体）。这类肿瘤更多见于青少年，大多数情况下在四肢生长。肿瘤细胞多呈更小更圆状，常常具有致密的细胞构成，如此命名是因为它们与肺内的小气泡（肺泡）的形态非常像。相比于胚胎型横纹肌，腺泡型肿瘤常常更具有侵略性或更高的风险-尤其是那些起源自有利位置的肿瘤。
大约5-10%儿童的肿瘤不能具体分类且被认为是未分化肉瘤或横纹肌肉瘤，并未详细说明。
当肿瘤进行了活检时，病理医生（在实验室的镜下研究肿瘤）怀疑其是横纹肌，他通常将要求叫做&免疫染色&的检查进一步核实。对肿瘤细胞内的不同结构进行染色是化学反应。横纹肌通常会呈现阳性，其中包括desmin和myogenin。Myogenin发现阳性实际上可以确定横纹肌的诊断。
最后的检查有时是在横纹肌肿瘤细胞上做的。这叫做&分子诊断检查&。尽管对于为什么一个正常的骨骼肌细胞会变成癌细胞尚不清楚，但关于细胞变成癌细胞发生的基因改变已有许多了解。实际上在所有的胚胎型横纹肌里，可以在癌细胞（而且只在癌细胞内 - 因此这不是遗传异常）内发现异常，其导致在正常肌细胞生长中起重要作用的一种基因大量存在。
胚胎型横纹肌的案例显著的展示了位于染色体11小臂上的IGF-2基因过度表达的证据。人们相信这是由于母系等位基因丢失和父系等位基因复制导致的。人们认为，此基因的两份复制表达导致&过量&效果，就此，大量IFG-2制造持续的增值信号，让癌前肌细胞（或已经转变了）无限生长并阻止它们死亡以响应那些将会成为致死环境的压力。这个过程叫做&杂合性缺失&。
这个过程导致&生长促进基因&胰岛素样生长因子2型（位于染色体11上）的过量。通常情况下，只有一个复制（通常这个基因是从父亲那里继承）基因是&活跃的&另一个是&沉寂的&（人们相信，基因（叫做methylation，负责一个基因打开和另一个附近生长抑制基因[H19]关闭）附近的DNA结构的化学改变）。对于大多数胚胎型横纹肌，或是双基因被激活，或是母亲的基因复制缺失和父亲的基因是双份的以及双份都是&活跃的&。这被认为是导致持续增值信号产生的原因。增殖信号告诉细胞移植增值并阻止它们响应细胞面对的正常环境压力而死亡。
很多例儿童癌症都关联特异性易位，正常基因的一个片段和另一个正常基因的一个片段分离和换位。对于大约90%的腺泡型横纹肌案例，一个PAX基因（大多数情况下，PAX3基因位于染色体2上，较少见的情况是，PAX7基因位于染色体1上）的一部分与FKHR基因(位于染色体13上)的一部分融合，产生一种新的&杂合&基因（PAX-FKHR),新基因打开生长刺激基因，其本来应该是&沉寂的&并关闭本是正常活跃的生长抑制基因。由于这种异常&杂合&基因只在腺泡型横纹肌案例里才发现，可以用它进行诊断，未来有可能作为免疫癌症药物的靶点。
通过使用观察肿瘤细胞染色体物质的多种专业技术之一，常常可以发现这个异常的存在。
大约90%的腺泡型横纹肌案例都会具有易位特征，一个&PAX&基因（大多数情况下是位于染色体2的PAX3基因，不常见的是位于染色体1上的PAX7基因）和这个&叉头&（FKHR）基因（位于染色体13上）。
易位的发生在儿童癌症中是非常常见的，一个正常基因的片段从它的正常位置分离并加入另一正常基因的片段。具体而言就是，通过PAX3基因的&配对盒&（PB）和同源（HD）DNA结合区域与FKHR基因的&转录激活结构域&（TAD）融合，创造一种新的&杂合基因&似乎在横纹肌细胞变成癌细胞的两种方式的过程中扮演至关重要的作用。首先，它关闭正常&活跃&的基因并让它们失去对肿瘤生长的&刹车&作用。其次，它打开其它正常&失活&的基因，充当细胞生长/存活和扩散的刺激因子。这种异常现象从来未在腺泡型横纹肌中见到，因此如果有个问题问根据镜下观察，病人罹患的是什么类型的横纹肌，PAX-FKHR易位的出现完全可以证明腺泡型横纹肌。这种异常型通常使用一种叫做RT-PCR(逆转录-聚合酶化反应)的技术进行检测，然而，这种检测只可能在大型癌症中心或儿童医院的专业的实验室里进行。
横纹肌的主要两个组织亚型，也就是腺泡型和胚胎型，已被证明具有独特的基因改变特征，被认为在横纹肌肿瘤的病理机制中扮演重要作用。腺泡型横纹肌已被证明在染色体2长臂和染色体3长臂之间具有特征性易位，定义为短臂系统如t(2;13)(q35;q14)。18-19这种易位经过分子克隆并已显示出参与PAX3基因的并列（或者，非常少见的，在染色体1p36上的PAX7基因移位），被认为在早期神经肌肉生长阶段调节转录，并且FKHR基因，也叫做FOXO1a，转录基因叉头家族的成员.20-21据推测，这种融合转录因子的结果是从一个或多个导致转化表型的基因转录的正常激活。尽管这种肿瘤特异性易位的精确结果仍需要阐明，已证明使用cDNA微排列分析，在纤维母细胞中表达的PAX-FKHR专门打开一组生肌因素。22进而，已发现PAX-3FKHR上调c-MET表达，这是一种已在转化中应用的受体络氨酸激酶。23根据基因使用聚合酶链反应（PCR）精确诊断腺泡型横纹肌肉瘤很可能在未来得到更加广泛的应用。最近，一种更加好的方法已在大约20%的ARMS病例中的13q31中确定，表明在这个位置上的一个或多个基因促使这些肿瘤的病机。24
另一个重要的组织学亚型，胚胎型横纹肌肉瘤，已知其在11p15位置丢失杂合性（LOH）。25-26从而显示出，LOH在这个位置参与母系基因信息丢失和父系基因物质的复制。27这个区域尤其重要，因为它是IGF2基因（其为生长因子编码并在RMS病机中起重要作用）的位置，（详见后面的讨论）。已经证明IGFII仅印记了具有转录活性的父本等位基因.28-29因此可以想象，在这种肿瘤中，具有父本二体性的LOH可能导致IGFII的过表达。然而，在11p15的LOH也可能反映未被鉴定的肿瘤抑制因子活性的丧失，或者IGF1的激活和肿瘤抑制因子活性的丧失是由胚胎RMS中的11p15的LOH导致的.30
一些研究者最近报道了使用RMS肿瘤和细胞系的比较基因组杂交（CGH）分析的结果。三种特征显著。首先，在ARMS和间变性ERMS中观察到基因组扩增的区域，表明这些亚型具有相似的遗传事件.31其次，几个研究已经注意到15q25-26的显着扩增，IGFI受体的位点24,31和特异性IGFI R扩增已经PCR和FISH证实.31这是特别注意的，因为IGF信号传导涉及RMS。最后，两项研究已在大约33%的肿瘤中证明了9q22缺失。这区域对应PTH位置（在Gorlin综合症实验鼠模型中，一种在横纹肌肉瘤发展中应用的肿瘤抑制基因）31-32
一旦，完成了所有的影像研究，以及进行了活检和确定了诊断，就有可能根据横纹肌患者的分期组合（位置/大小/受累的结节），分组（术后残留肿瘤的范围），诊断时的年龄，组织学亚型（胚胎型vs腺泡性），以及是否有远端转移来分入四个&风险组&中的一个。这些风险组为使用更强烈或更轻缓的治疗而治愈肿瘤的可能性提供重要信息：
1.&&&& 标准-风险，亚组A:这些患者，人数相对较少，使用相对非强药性的两药化疗，加或不加放射治疗，具有超过85%的存活。这组涵盖的患者大多数是，眼眶肿瘤（只要还未出现转移），一期位置有利的肿瘤并已外科安全切除（组1）或者肉眼全切肿瘤只有镜下残余（组2），以及位置稍微不好的肿瘤（二期）但已全切（组1）.
2.&&&& 标准-风险，亚组B:这些患者，数量稍多，具有好于80%的存活，但需要相对药效更强的三药化疗，通常需要放疗（只有一种情况除外，见下方）。这组包括的所有患者有，非转移性非眼眶肿瘤切位置较好（一期）以及术后仍可见肿瘤（组3），未转移肿瘤位置有些不好，无区域淋巴结转移（二期）并肉眼全切（组2），肿瘤位置不好，肿瘤较大或出现区域淋巴结转移（三期）但已被全切或肉眼可见全切（组1和2）.所有新诊断的横纹肌患者大约15-20%将被认为是&标准风险。&从来就不认为腺泡型横纹肌患者是标准风险。
3.&&&& 中级风险：这些患者包括大多数新诊断的横纹肌患者和包括那些位置不利（2和3期）未全切（组3）的患者，年龄十岁以下的腺泡型横纹肌并已转移至身体其它部位（四期，组4），以及所有未转移的腺泡型横纹肌。尽管这是一个患者不同的分组，但对于三药（或更多）化疗加放疗的治愈预后通常好于50%,对于一些特定亚型组，可高达70%。
4.&&&& 高风险：这类患者包括大约新诊断患者中的10-15%。治愈这些儿童的预后通常非常低，即使采用激进的化疗/放疗和手术，一般也在20%到35%之间这组包括的患者有，所有的转移性腺泡型横纹肌患者，10岁或以上的转移性胚胎型横纹肌患者，以及可能包括另外两个目前被认为是中风险的分组：一岁以下婴儿罹患转移性胚胎型横纹肌，他们的5年存活小于20%，33和四肢肿瘤的患者出现区域淋巴结转移，几乎都是腺泡型横纹肌，他们的5年存活大约30%。15
横纹肌肉瘤的治疗
横纹肌的治疗是多学科的，而不只是放射科医生先开始准确解读影像研究结果，病理医生能熟悉评估和检查儿童&小圆蓝色细胞肿瘤&，以及外科医生能理解首次外科手术在整个横纹肌治疗管理中意义。多学科治疗包括放射肿瘤医生和儿童肿瘤医生，他们熟悉国家的（或者机构的）用于治疗这种罕见癌症的治疗指南（也叫治疗规范）。治疗最好在一个所有学科医生可以定期会晤（也叫肿瘤委员会）的医院进行，这样所有的健康管理提供者都会参与儿童的治疗并能了解重要的影像检查/活检结果/以及给出治疗期间的评估（提供更好治疗非常必要）。
考虑到这些患者年龄较小，治疗团队也应该包括在扫描和治疗中镇静患者的麻醉师（有时包括5-6周时间的放疗），以及熟悉特别医疗需求和儿童癌症并发症的护理工作人员。最后，包括社会工作者，牧师，以及儿童生活工作者，帮助遭遇癌症打击的家庭（和孩子）。
儿童横纹肌的治疗以实现&局部控制&和&系统控制&为目的。局部控制是指永远的铲除原发肿瘤。这通常是通过手术切除或放疗照射（或者两者）肿瘤以及周围区域，不包括化学治疗。系统控制是指永远控制看不见的&显微转移&或者看得见的&转移灶&，一般采用化学治疗（有时也补充手术或放疗）。治疗未达到治愈目的的风险根据&风险分组&会有所不同。对于大多数肿瘤未出现转移的孩子（也就是，标准和中级风险），最大的风险是原发肿瘤可能未得到永久控制。这些分组中超过一半的治疗失败都是局部区域的（也就是说在原发灶上或周围）。无法控制原发病灶对转移复发风险显著升高有影响；这可能是由于对化疗和放疗产生内在或早期的抗药有关。对于大多数转移性肿瘤的儿童（高风险），治疗失败整体的风险是即使原发灶得到控制，转移灶也会复发。尽管，会有一些例外，因为对于大多数的横纹肌复发儿童，复发后的存活是不好的（复发后治愈的概率不到20%），所以诊断后得到最好的治疗至关重要。
大多数横纹肌儿童的治疗都是在协作组或者单机构或联合机构的临床试验中进行，或者遵循合适的试验指南进行。自1972年以来，国际横纹肌研究组（IRSG）已完成了4大连续的前瞻性临床试验，治疗4000多横纹肌患者。对于肿瘤转移的患者，最近刚刚完成的，IRS-IV,提出了两个主要的研究问题（随机）：
1.与标准的VAC化疗相比，用异环磷酰胺（VAI）替代环磷酰胺，或者用依托泊苷替代放线菌素D是否会提高组3儿童的治疗效果。
2.与传统放疗（5040c Gy，每天每次180cGy）相比，大分割放疗（5940cGy 每天两次每次110cGy）是否会提高局部控制？
对于肿瘤转移的患者，最新刚刚完成的试验以评估三种双药组合之一（异环磷酰胺加阿霉素，长春新碱加苯丙氨酸，以及异环磷酰胺加依托泊苷）加传统VAC化疗的抗肿瘤活性和最终治疗效果为目标。
这些研究的结果已在过去几年进行发表。14，34-38对于肿瘤未转移的儿童，在三个控制组之间，未发现结果的差异。VIE, VAI, VAC,35在这个基础上，IRSG仍建议VAC化疗继续作为儿童横纹肌的金标准。与之前的研究相比，IRS-3，只有一小部分数量的儿童胚胎型肿瘤，一些有利位置的未全切肿瘤（组3），肿瘤位置不利2（2和3qi）但全切后肉眼可见全切（组1和2）的肿瘤的治疗结果得到提高.34整组患者的3年无复发（FFS）是77%；腺泡型的患者显著更差（66%对比胚胎型的83%）。相比于传统分割放疗，大分割放疗并未有更好的局部控制率（后者说对整体存活的影响）。36 局部控制整体比率是87%。罹患膀胱/前列腺（19%）和脑膜旁（16%）肿瘤的患者面临最大的局部治疗失败的风险（局部复发）。
对于转移患者，尽管所有的3组药剂的反应率都非常活跃 60%-80%，37-38，结果仍然很差。全组的整体存活率小于30%；对于接受IE而不是VAC的患者结果提示更好。38发现使用马法兰关联后续化疗耐受受损。尽管横纹肌转移患者的结果仍差强人意，未发现加强高剂量化疗和自体骨髓拯救有利益。39
所有横纹肌患者都需要化疗尽可能的提高治愈的几率。在美国的大多数儿童的治疗依据是，国际临床试验，正式名称是&组间横纹肌肉瘤研究&（现在叫做，儿童肿瘤组软组织肉瘤委员会）。在过去的30年，四个组间横纹肌肉瘤研究已经完成，4000多横纹肌患者接受了治疗。这类研究的第五代将在今年完成。为了遴选患者，通常情况下，中级或高级风险的横纹肌患者都可以选择&试验性&单机构或合作机构的临床试验。
化疗一般都通过静脉给药；通常而说，在开始化疗前，都会放置一个特殊类型的&长期&静脉针。大多数横纹肌患者接受化疗的时间为6-12个月（几乎没有更长的了，尽管根据副作用的加剧，本计划10个月的治疗有时会持续15个月。）。化疗一般给药为2-5天（有时10天）一疗程，每3-4周为一间隔。一些化疗药可以每周给药。
化疗的副作用可以是&因药而定&的（也就是说，只见于一到两种药物）或者&常见的&（也就是说，常见于很多药物）。以下列举了美国和欧洲用于横纹肌化疗的药物清单：
异环磷酰胺
常规用于治疗横纹肌的化疗药物的常见副作用（不同级别）包括，脱发/恶心和呕吐，没有食欲，疲惫，口腔溃疡，以及发生低细胞计数。发生副作用的原因是化疗对快速分裂的细胞产生作用。尽管，肿瘤细胞通常是身体内分裂最迅速的细胞，但一些其它正常细胞也快速分裂，比如，头发细胞，粘膜细胞（位于口腔和肠道），以及血细胞。幸运的是，这些正常细胞的供给远远大于肿瘤细胞，因此这些副作用通常都是暂时的。
发生低细胞计数一直都是限制化疗的副作用（可能需要治疗感染），且是最危险的副作用之一。人类有三种主要的血细胞：红细胞，白细胞，和血小板。通常情况下，每疗开始大约7或8天后，血细胞降到非常低的水平并可能持续低水平5-10天。红细胞从肺内向全身运输氧气；当红细胞计数降低时，这叫做贫血并可能导致劳累感。白细胞是身体的抗感染细胞；当白细胞数量降低时，一般叫做白细胞减少症，并可能增加体内病菌感染的风险。当最重要的抗感染白细胞计数降低时，这种情况叫做中性粒细胞减少。血小板是帮助血液凝固的细胞；当血小板的计数降低时，会增加流血的风险，自发流血或伤口流血。当红细胞计数降低时，可以进行输血来降低劳累感；当血小板降低时，输血可以用于降低出血风险。大多数横纹肌儿童，即使是标准风险、亚组，接受相对不强烈的长春新碱和放线菌素D的双药化疗的肿瘤在治疗的某个节点时也需要输血支持红细胞和/或血小板数量。不能通过输送类型的血细胞是抗感染的白细胞：但是可用一种药物（G-CSF,filgrastim，Neupogen&）帮助白细胞快速恢复到正常水平。
肝脏感染，尽管不是常见的副作用，也是会发生并会威胁生命，尤其对于非常年幼的儿童，需要立即高度注意检测和评估肝功的检查数据。
尽管不常见，但化疗诱导而发生的肝病会成为一种威胁生命的并发症。这种病症的特征是高胆红素血症，腹水，凝血病和多普勒超声门静脉流量逆转。年龄小于3岁的风险增加。根据年龄进行化疗剂量的调整可以降低肝病的风险，尤其对年级较小的孩子。40
长春新碱药物一般会给所有的横纹肌孩子使用。它会导致手足或者下颚或者腹部疼痛。它也可以导致手足虚弱，因为（通常可逆）神经损坏（外周神经病）。目前，没有任何前瞻性的药物获得证明可以阻止神经损伤，但有一些证据表明，神经损伤是由一些其它药物导致的（通常不用于治疗横纹肌），尤其是顺铂和紫杉醇，并可以通过分别使用维他命E和谷氨酰胺进行改善。
管理长春新碱关联的外神经病症仍是一个问题。尽管还没有正式的前瞻性研究，临床试验表明，年龄8岁以上的患者比年龄小的耐受密集使用长春新碱较差。其它两种常用的化疗药，顺铂和紫杉醇，也会导致外周神经病。有两个研究表明，顺铂联用谷氨酰胺41，紫杉醇联用维他命E，可以降低外周神经病的发病率和病情。尽管，任何药剂都没经过正式的儿童长春新碱关联的外周神经病的评估，但民间的临床经验表明，这两种选择都是安全和耐受的，并在一些病例中是有用的。
伊立替康是一种更新的药物，在治疗新诊断的转移性横纹肌患者或横纹肌复发患者，表现出非常有效（也就是说，治疗结束后，横纹肌复发，或者第一次治疗后横纹肌一直未消失）。特殊的是，它每三周用药10天，尽管它只是偶尔导致严重的恶心和呕吐，低细胞计数，或者脱发，但可以导致非常严重的腹泻。
伊立替康（CPT-11）是一种具有潜力的新药，在横纹肌异种移植的实验鼠模型中具有很高比率的临床前药效。13，儿童复发疾病的临床试验也表明令人震惊的效果。13,43目前的IRS-V研究正在为新诊断的转移性肿瘤的儿童（D9802）和肿瘤复发的儿童（ARST0121）使用伊立替康。MSKCC的实验性临床试验也为中级风险和高风险的横纹肌患者使用伊立替康，即作为&传统&细胞毒素药物，一种潜在的放射增敏剂，也作为一种潜在的抗血管生成药物，应用在维持治疗中。尽管，通常对于一些更传统的副作用可以很好的耐受，比如脱发、恶心和呕吐、以及细胞减少，但药物的使用也会关联高并发的腹泻，包括需要静脉给养的严重腹泻。已发表的指南中有关于管理这类并发症的指导。44
环磷酰胺（通常联合长春新碱和放线菌素D,或者长春新碱和多柔比星使用）和异环磷酰胺（通常联合依托泊苷使用）可以导致泌尿系统的膀胱损伤而产生血尿。两种药物都使用保护性药物，叫做美司钠，在降低特异副作用风险上十分有效。
多柔比星可以导致心脏损伤，尤其总（累积）计量较高时。在横纹肌和其它类型的癌症，越来越多的使用叫做右雷佐生的保护性药物，它在降低潜在严重副作用方面十分有效。
尽管抗肿瘤药效明显，但对于发生心脏损伤潜在威胁生命，即使治疗多年后也可能发生，是一个主要因素导致近来的横纹肌患者的合作组临床试验，排除多柔比星的原因。右雷佐生的使用已在降低多柔比星关联的心脏损伤方面表现显著45，同时不会降低多柔比星的抗肿瘤效果。46
所有的横纹肌患者-包括那些化疗前肿瘤全切的-以及几乎所有的组2患者（有镜下残留病灶）和组3胚胎性横纹肌（裸眼残留病灶）-需要放疗尽可能增加治愈的希望。生殖道（阴道、外阴、宫颈和子宫）罹患胚胎型横纹肌的女孩，对于她们来说，首先选用保守外科治疗是最重要的，常常在化疗大约12周后开始使用连续活检不用放疗。给予放疗的时间通常在4-5疗化疗之后（也就是说，大约12周之后），虽然在一些特别的病例中（一般是脑膜旁横纹肌的儿童，侵蚀颅底并向颅内扩展），放疗可能会同时(或者化疗开始后尽快)和化疗开始进行。
根据肿瘤的组别、位置和大小，放疗大约给予20-28次。理想情况下，治疗计划应根据活检和化疗前的肿瘤3D影像进行。放射医生的技术在保证成功治疗横纹肌肿瘤方面至关重要。因为这类肿瘤非常罕见，以及因为大多数儿童横纹肌患者根据规范进行治疗，拥有治疗详情，放射医生必须不仅可以准确解读相关影像研究，制定合适的治疗范围，涵盖所有的原发肿瘤，加上正常组织边界，根据规范这样做的同时还可以意识到周边正常组织的正常组织耐受性和年轻孩子放疗后生长的长期副作用。
一些治疗儿童横纹肌的欧洲合作组层尝试降低或不在一些情况下适用放疗，1.非常小的孩子，2.经历化疗后肿瘤完全消失 的孩子，3.化疗开始前肿瘤被肉眼全切的孩子。不幸的是，尽管一些孩子可以用这种方法得到治愈，但复发的风险显著更高，而且后续治愈的机会是否是好的仍不清楚。总而言之，除了生殖道胚胎型横纹肌的女孩，对所有组3横纹肌患者，所有组2横纹肌患者，和所有组1腺泡型横纹肌患者，都建议进行放疗。对于四期（或者组4）的儿童转移性横纹肌进行放疗的作用仍不清楚，尽管化疗后儿童的肺转移已经消失，后续进行低剂量全肺放疗（通常是8次）还是可以提高预后的。
在IRS-IV研究中为发现大分割方法对比传统分割放 疗（XRT）的差异性。36 尽管大多数组3肿瘤的患者会取得全剂量XRT的局部控制，诊断时有淋巴结受累关联局部治疗失败的风险提高两成。47 组2的肿瘤患者也得出了同样的结果，同时具有镜下残留病灶和局部淋巴结受累的患者的局部复发风险最高（组2c）。48所有的腺泡型横纹肌即使是完全切除的肿瘤患者，都应该接受局部放疗。49欧洲的研究者曾避免或限制组2 50 和组 3 51肿瘤患者的局部放疗。这种治疗方式出现了明显更高的局部复发率。放疗医生对RMS患儿的治疗指南的熟悉程度不能夸大。52使用三维影像和适形或调强适形放疗（高剂量靶向照射的XRT技术）在局部控制上更优越，尤其对于高风险的局部肿瘤患者，如 颅内扩张的脑膜旁肿瘤。53-54在组2和组3肿瘤的患者，女孩罹患不适合手术切除的生殖道胚胎型肿瘤可能不需要XRT的局部控制照射；最好的管理这些患者一般包括在一段大约12周的化疗后开始受限的第一次手术和一些列活检，如果仍有顽固肿瘤，24-30周后一定手术或放疗（同一位置分化的横纹肌一般不认为是肿瘤活性的证据）55
延迟（二探）手术
一些儿童横纹肌患者在化疗缩小肿瘤之后进行&延迟&或二探手术。做这样类型手术的原因包括，尝试不用放射治疗（不经常）或者在术后使用临床上低剂量的放疗（常见），或者最大可能的提高术后放疗的效果（尤其对于发现是肿瘤体积特别大的病例）。偶尔的情况，接受放疗的儿童通过影像检查发现，不好的提示，肿瘤病没有被放疗杀死。对于这样的病例，如果可行的话，手术切除存活放疗的残余肿瘤可能是必要的，进一步防止肿瘤原位复发。
手术在横纹肌患者的管理中明显应该具体位置具体考虑。当位置不好肿瘤患者进行了第一次完全、裸眼全部、或者甚至减瘤手术时，具有更好的治疗结果。56-58由于随机手术切除试验不可能实现，很难说，这种提高的结果是外科切除本身的功能，或者外科切除的程度只是关联其它已知道关联更好的结果的因素，例如，在对被认为已进行了&全切&首次切除的患者开始治疗和再次探查前，出现裸眼残留肿瘤、更小的肿瘤、非侵入肿瘤、无淋巴结受累，和新辅助化疗效果更好。作为一个常规法则，尤其对于手术位置不利的肿瘤患者，尽最大可能的功能和容貌保护手术在诊断时是合适的。对于诊断时不能切除的肿瘤，应考虑二次探查手术，尤其如果全切或裸眼全切有可能和这样做将允许显著的降低术后放疗的计量，或者放疗后残余活性肿瘤出现的担忧。59尽管&不伤残&手术在过去的20年里已成为指导方针，但是最近的一项报告强调出一项重要的警告性说明，即器官的保留不完全等于正常器官功能。60
大多数横纹肌复发患者的复发后存活率仍是不乐观的。95%的复发发生在诊断后的3年之内。除了一小部分的风险较低的分组（大约20%的复发患者），他们的5年存活率接近50%，大约一半的横纹肌复发患者在一年内因疾病去世，而90%的患者将在复发 5年内死亡。61
对于这组患者急需更好的治疗方法。
当人们更加了解横纹肌的重要发展过程时，62-64根据生物治疗正在形成的新的治疗领域。靶向阻断关键生长因子受体-配基作用，或者它们的下游靶点的治疗似乎更有希望。自分泌IGF-II通路在RMS的生长中起作用;破坏该通路是一种潜在的生物学&智能&疗法。使用针对IGF-1受体（结合IGF-II的受体和介导其有丝分裂信号）的单克隆抗体,可以抑制裸鼠中RMS异种移植物的生长。66
已表明一种更新的识别人体IGF-1受体的单克隆抗体在RMS细胞系中抑制IGF-1刺激增殖。67
已经合成了针对IGF-1受体酪氨酸激酶的高特异性小分子酪氨酸激酶抑制剂，并且显示其单独和与细胞毒性化学疗法组合抑制肿瘤异种移植物生长。
发现细胞内蛋白质可以通过主要组织相容性复合体（MHC）I类分子进行加工并呈现为细胞表面上的肽，这表明肿瘤特异性突变基因产物可能成为细胞毒性T细胞的靶点。69-70
& 例如，研究人员已经表明，细胞毒性T细胞可以特别识别源自突变p53蛋白的肽。71-72
& 以相似的方式，易位特异性融合蛋白也可以潜在地被细胞毒性T细胞（CTL）靶向。具体来说，由肺泡RMS中的t（2; 13）（q35; q14）易位产生的PAX-FKHR融合蛋白是CTL治疗方法的潜在靶标。根据临床前实验鼠研究的发现，即用肿瘤相关抗原（TAA）脉冲骨髓衍生的树突细胞（DC）即可产生针对RMS的自然杀伤细胞（NK）又可产生CD8 +细胞毒性T淋巴细胞（CTL），正在进行的试验性临床研究使用PAX-FKHR特异性肽脉冲树突状细胞疫苗。这种方法是否成功将依赖于肿瘤细胞在细胞表面产生绑定MHC的加工并合肽的能力。如果这种方法可以实现，那么可以采用许多方法克服肿瘤当初逃脱细胞免疫时的潜在缺陷。74-75
越来越多的横纹肌基础生物研究取得进展，人们正在研发更好的治疗方法，探索这些肿瘤细胞的致命弱点。因为横纹肌对IFG-2的依赖性，已将研发了可以阻挡一类IGF受体和IGF-2之间的作用，后者阻碍IGF-2结合其受体后的下游生物效果的新药。这些药剂，尽管仍未在临床上使用，但却具有很大的希望，无论是单独使用，还是联合化疗使用。
最后，因为这种独特、肿瘤细胞特异的易位基因在腺泡型横纹肌中的出现，是有可能利用免疫治疗识别病杀死包含这种异常基因的细胞。正在进行实验性临床试验，评估为腺泡型横纹肌患者接种提高其免疫能力战胜自己的肿瘤；与此同时，也在进行评估基因上相符的姐妹免疫细胞在&微&抗体干细胞移植后控制腺泡型横纹肌患者的能力的实验性临床试验。
横纹肌肉瘤治疗的远期效应
为儿童横纹肌治疗时以不同风险为基础是为了取得最大的治愈几率，同时最大可能的避免短期、中期和长期并发症。与治疗相关的晚期副作用发生的时间不固定，在治疗结束后，数月到数年都有可能。个体化化疗药可能会有独特的副作用，在治疗结束很多年后出现，或者可能随着随访的深入而持续恶化。来自放疗的损伤，以及来自手术的晚期副作用，可能在很多年里都是隐性，尤其对于成长中的孩子而言。重要的治疗并发症包括：
1.&&&& 不育（尤其关联使用烷化剂，例如环磷酰胺和异环磷酰胺）：化疗诱导的不育风险，男孩显著高于女孩。76无论什么时候，如果可行的话，即使是刚进入青春期的男孩，也应进行评估精子冷冻的可能性。77尽管高强度实验室调研的科目，既没有冷冻保存暖巢组织也没有暖巢可以作为目前生育保存的有效常规方法，78但幸运的是，女孩的不孕风险似乎更低。对于进行盆腔放疗的女孩，或对于进行阴囊放疗的男孩，将腺体通过手术移出放疗区会帮助他们/她们保存荷尔蒙功能和/或生育功能。
2.&&&& 膀胱障碍:尽管&非伤残&保守手术和全剂量放疗已成为儿童膀胱/前列腺横纹肌患者用于保存膀胱的治疗选择，但是大约一半的儿童具有完整的膀胱会有一个或更多的膀胱障碍症状，包括滴尿、勃起障碍，以及遗尿。60
3.&&&& 头颈部的放疗损伤：治疗头颈部来源的肿瘤常常不可避免的需要使用放疗，因为如果试图进行全切手术，没有可以&牺牲的&&非必要的&周围组织。已发现的显著放疗副作用包括眼球收到低达1000cGy剂量的照射后形成白内障；79骨发育永久停止导致的面部不对称发育和周围组织的纤维变性（&疤痕形成&）；长期窦感染；由于垂体损伤生长停止；80以及复杂和多种牙齿异常。81更新更精准的靶向放疗技术，如调强适形放射治疗是否会降低头颈部放疗的晚期副作用风险仍不知道。53
4.&&&& 继发性癌症也许对于任何类型的癌症，不仅是横纹肌，最让人伤心的晚期副作用就是罹患继发性癌症。使用化疗和放疗可以导致继发性癌症的生长。最常见的化疗关联的继发性癌症是白血病（尤其是急性骨髓性白血病[AML]）,以及可能关联烷化剂的使用（环磷酰胺和异环磷酰胺）和拓扑异构酶II抑制剂（依托泊苷和多柔比星）。继发性白血病的风险，幸运的是，非常低（一般在1%和2%之间）。放疗也会关联继发性癌症，大多数是其它类型的肉瘤（在骨内或者软组织内）。目前使用治疗你儿童横纹肌的放疗计量带来的继发性肉瘤的风险大约是20年内5%.82不像继发性白血病一般在治疗的4年内发生，大多数继发性肉瘤在治疗结束后5年多的时间才会出现。82&基因风险因素&对于治疗诱发癌症发生的作用正在进行之中。
继发性癌症
在1770名入组IRS-1和IRS-2的患者之中，发生了22起继发性恶性肿瘤，包括11名放疗相关的骨肿瘤和5例急性非淋巴细胞白血病，治疗后的中位时间是7年。83患病患者中三名罹患神经纤维瘤病，同家族其他七名患病患者的病史符合LFS；这表明，遗传易感性在横纹肌治疗后发生继发性恶性肿瘤中发挥重要作用。IRS-3的早期发现表明，早期出现五例儿童急性骨髓性白血病，以及一例骨肉瘤和一例骨髓发育异常综合征。84IRS-4前期报道了13名患者出现SNM14例，从诊断开始中位时间在3.2年时。85更新的IRS试验在1972年-1997年间的4367名入组患者的IRS研究中发现67例SMN和三分之二的恶性。86只有7名拥有一种公认的遗传倾向综合征。对于20年间SMN估算的累计证据是3.2%。关于接受依托泊苷治疗患者的AML/MDS风险升高的担忧似乎没有得到证实，但是，强癌症家族史对增加罹患治疗关联的SMN的风险仍需要谨慎地前瞻性监测.87
Last revision and medical review:8/2004
By Leonard H. Wexler, MD
Head, Soft Tissue Sarcoma Section
Associate Member
Department of Pediatrics
Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
New York, NY
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