性家族性疾病,存有先天性基因缺陷,大多表现为隐性遗传。此症的病理改变为：肌纤维受损变性,肌核增多,并向中央移行,肌浆呈透明变性,此时患者尚能行走,但肢体运动已出现障碍,行走时易摔倒,呈“鸭步”状,到后期肌纤維萎缩,结缔组织明显增生,有大量脂肪侵润(假肥大现象)此时患者大多已瘫痪在床,治疗就有些晚了.对进行性肌营养不良症治疗方法有2个：一個是“转基因治疗”,具体方法是用一载体(一种降毒的大病毒)携带所需要的基因片段,注射入患者体内,在细胞内此基因片段定位,自我整合、修補。目前,“转基因”治疗尚处于实验室阶段.国外少数国家正处在临床实验阶段由于技术、设备及花费昂贵等原因国内尚未开展此项治疗。另一项治疗方法即“肌母细胞移植手术”治疗进行性肌营养不良症,具体方法是：提取健康供体的骨骼肌细胞进行人工体外培养,培养成肌毋细胞,然后将细胞点状移植入患者的四肢及躯干骨骼肌内,让其成活后手术成功,通过几年的实验室及临床实践,我们追踪随访了400多位经肌母细胞移植的患者,移植手术总有效率为84.8%一般来说,患者年龄越小,病程越短,成功率越高。反之,年龄越大,病程越长,有效率越低另外, 过敏 体质的患鍺,曾患过敏性疾病的患者,对药物易过敏,移植手术不易成功,很容易发生排异反应。还有,因此病呈进行性发展,应尽早实施肌母细胞移植手术,此症的手术时机是越早越好如有什么不明白的，欢迎您再次提问我们会对您的问题密切关注。

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