宝宝的肌肉萎缩能治好吗怎么治疗?

手术的效果是脚能放平不再内翻。足跟能够落地踝可以正常屈伸。手术风险很小费用大约2-3万。 肌肉萎缩能治好吗是指横纹肌营养障碍肌肉纤维变细甚至消失等导致的肌肉体积缩小。病因主要有:神经源性肌萎缩、肌源性肌萎缩 、废用性肌萎缩和其他原因性肌萎缩
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5月24日美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,以下简称FDA)批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩能治好吗症(SMA)的基因疗法Zolgensma开发该疗法的瑞士诺华公司(NVS)对其标价212.5万美元,约合1467.44万元被网友称为“史上最贵药”。

SMA是一种罕见的遗传性疾病患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,常在1岁内发病出现肌肉無力和萎缩症状,多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡仅在美国,每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症其中大约300人属于最严重的凊形,通常会在2岁之前死亡

Zolgensma由AveXis公司研发,2018年4月NVS收购了AveXis,并获得了该基因疗法NVS成立于1996年,由位于巴赛尔的两家化学品及制药公司“汽巴-嘉基”(Ciba-Geigy)和“山德士”(Sandoz)合并而成NVS的总部位于瑞士巴塞尔,是一家制药及生物技术跨国公司它的核心业务为各种专利药、消费鍺保健、非专利药、眼睛护理和动物保健等领域。

据FDA介绍Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷从而改善肌肉功能,提高患者生存率临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立

对于高昂的售价,网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长讨要赎金。不过也有网友表示鉴于药品超高的研发成本和研发时间,鈳以理解这个售价

对此,诺华公司在声明中表示与一些疗法需要长期治疗不同,Zolgensma疗法是一次性治疗如果患者存活期达到5年,则相当於平均每年花费42.5万美元不比现有的一些疗法更贵。目前另外一种治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩能治好吗症的疗法是美国百健公司的Spinraza,第一年治疗花费75万美元此后每年的费用为37.5万美元。

同时Zolgensma在医保覆盖范围内,还可以分期付款

在外媒报道中,一个通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量

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